上海一款罕见肿瘤靶向药获批 填补治疗空白。国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准了上海复星医药产业发展有限公司申报的1类创新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁）。这是上海今年第6款获批上市的国产1类创新药，也是近期又一款获批上市的罕见病用药。
复迈宁本次获批的两项适应症分别用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者，以及2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。该药物填补了相关罕见肿瘤领域的治疗需求，为患者提供了新的治疗选择。
作为中国首个且目前唯一拥有成人LCH及组织细胞肿瘤，2岁及以上儿童青少年I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症药物，芦沃美替尼片是复星医药自主研发的创新型小分子靶向药物。它通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。
芦沃美替尼片用于治疗成人Ⅰ型神经纤维瘤病在中国境内处于Ⅲ期临床试验阶段，而该药品用于低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的治疗均处于Ⅱ期临床试验阶段。其中，该药品用于无法手术或术后残留、复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者、儿童朗格汉斯组织细胞增生症两项适应症已被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物程序。
2024年，MEK1/2选择性抑制剂在全球范围的销售额约为20.68亿美元。截至2024年底，全球仅有几款MEK1/2抑制剂获批上市。在中国，成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤适应症尚无药物获批，因此，芦沃美替尼的获批上市为该类患者带来了治疗新希望。
复星医药执行总裁、全球研发中心首席执行官王兴利表示，芦沃美替尼片的获批上市是复星医药深耕肿瘤及罕见病领域的重要里程碑。公司始终聚焦未被满足的临床需求，积极加快罕见病药物的研发，填补相关疾病治疗领域的空白，提升创新治疗药物在罕见病患者中的可及性。未来，公司将持续推进芦沃美替尼片在其他适应症的开发，造福更多患者。
